Європа близько до затвердження першого генотерапії препарату

699288
За перший раз Комітет Європейського Медичного органу з медицини людини рекомендовано продукт генотерапії для затвердження відповідними органами.

Рекомендації повинні бути затверджені Європейською Комісією, але, як правило, останній не відхиляє рішення цього органу.

Глібера призначена для пацієнтів (до двох осіб на мільйон), які не можуть випускати достатню ліпопротеїну лізазу, яка має вирішальне значення для розбиття жиру. За допомогою вірусу препарат передає робочу копію гена, що бере участь у виробництві цього ферменту до людини.

Перша країна для затвердження генної терапії була Китай в 2004 році. Про лікування раку. До цього дня, Європа та США не пішли костюмів, перш за все, для побоювання карциногенності генної терапії.

Glybera, розроблений голландською компанією uniQure, раніше отримав негативний зворотний зв'язок як з Комітетом з питань лікарських засобів для використання людини, так і Комітету з розширених процедур того ж європейського медичного органу. Однак після багаторазового, вузького дослідження у хворих з тяжкими випадками панкреатиту через дефіцит ліпопротеїну ліпопротеїну, другий виданий позитивною думкою в червні, і тепер це поворот першого комітету. Оголошено, що переваги у цій групі зважають ризики.

В кінці рекомендується застосовувати препарат тільки в виняткових умовах. Це дозволяє препарату бути схвалений без потреби у великих клінічних випробуваннях, які, власне, не можна проводити, коли мова йде про рідкісні захворювання. Глібера лікувала 27 пацієнтів в трьох випробуваннях. Всі подальші випадки прийому препарату також будуть стежити за накопиченням статистики.

У свою чергу, незрівняний агент, який спрямований на аденозину деаміназу, є вираженою сумісною імунодефіцитною. У цьому випадку генотерапія здійснюється екс vivo - на зразках кісткового мозку витягуються з організму хворої людини, після чого пацієнт дається відповідним ін'єкційним.

Фармацевтичний гігант GlaxoSmithKline приєднався до розробки препарату, який, згідно з експертами, збільшує шанси його затвердження.