Europa está cerca de la aprobación de los primeros medios para la terapia génica



Comité del Departamento Médico de Medicamentos de Uso Humano recomienda la primera herramienta para la terapia génica para la aprobación de los departamentos pertinentes.
 
La recomendación debe ser aprobada por la Comisión Europea, pero este último no suele aceptar las decisiones de este órgano.

Pacientes destinados Glybera (una o dos personas por millón), que no pueden producir suficiente cantidad de lipoproteína lipasa, que es crucial para la digestión de las grasas. Con la ayuda de la preparación de virus envía copia de trabajo hombre del gen implicado en el desarrollo de esta enzima.

El primer país en aprobar la terapia génica, fue China, que ocurrió en 2004. Luego llegó el tratamiento del cáncer. Europa y los Estados Unidos aún no sigan su ejemplo, por temor, sobre todo, la terapia génica cancerígenos.

Glybera, desarrollado por la compañía holandesa uniqure, previamente recibido críticas negativas y el Comité de Medicamentos de Derechos Humanos y la Comisión de las mejores prácticas para el tratamiento de la misma administración médica europea. Sin embargo, después de una segunda ensayos más estrechos en pacientes con casos graves de pancreatitis como resultado de la deficiencia de lipoproteína lipasa segundo emitió una opinión positiva en junio, y ahora fue el turno de la primera y el comité. Los funcionarios coincidieron en el hecho de que las ventajas de este grupo particular, son mayores que los riesgos.

En última instancia, se recomienda utilizar el fármaco sólo en circunstancias excepcionales. Esto le permite aprobar un vehículo sin la necesidad de ensayos clínicos a gran escala, lo que, en sentido estricto, es imposible llevar a cabo, cuando se trata de enfermedades raras. Total de Glybera 27 pacientes recibieron durante las tres pruebas. Todos los nuevos casos que tomaron el medicamento también serán monitoreados por la acumulación de estadísticas.

El siguiente paso sin nombre hasta que la herramienta destinada a la deficiencia de adenosina deaminasa - inmunodeficiencia combinada severa. En este caso, la terapia génica ex vivo se lleva a cabo - en muestras de médula ósea extraídas del cuerpo de la persona enferma, y ​​entonces el paciente es la inyección apropiada
.
En el desarrollo de fármacos incluyendo el gigante farmacéutico GlaxoSmithKline, que, los expertos creen, aumenta las posibilidades de su aprobación.

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