Médicos franceses han curado los niños a través del SIDA




nueva manera de lidiar con enfermedades congénitas científicos franceses descubrieron:. con la ayuda del virus del sida se introducen en la médula ósea de los pacientes con los niños en vez de genes de enfermedades hereditarias con los genes necesarios para el tratamiento

Científicos franceses han sido capaces de curar la enfermedad congénita pesada mediante la introducción en las células de la médula ósea para el tratamiento de adolescentes genes deseados. Como un medio de entrega de ADN del gen se utilizó el VIH -. La infección por el virus del hombre que causa el SIDA

Se dice que la mejor forma de tratamiento - prevención. Por supuesto, es, en el caso de enfermedades adquiridas tales como las infecciones parasitarias, y lesiones degenerativas. ¿Qué pasa si el niño tiene la enfermedad de sus padres? Si la causa no es una forma de vida y los malos hábitos y mala herencia y los mecanismos de la variabilidad natural. La mayoría de las bacterias, virus y parásitos pueden ser eliminados del cuerpo, pero la forma de cambiar sus propios genes?

Hasta hace poco tiempo, determinado genéticamente enfermedades capaces de tratar sólo el síntoma -podavlyat sólo algunas manifestaciones de la enfermedad con medicamentos. Sin embargo, me gustaría aprender a tratar la enfermedad en sí, en este caso -. Para cambiar los genes dañados

Esta idea de la terapia génica - tratamiento dirigido a deshacerse de la enfermedad genética humana mediante la introducción de un gen normal de su cuerpo, de modo que puedan superar el efecto de los genes defectuosos
.
Una vez más la idea de un nuevo método de tratamiento fue tomado de la naturaleza. Después de todo, la capacidad de cambiar la controlados y dirigidos un gen extraño virus han incorporado su información genética en las células huésped.

El más agresivo el virus - más efectivo será el tratamiento.

Así que decidió investigadores de las agencias Nacional Biomédicas franceses y se utiliza para el tratamiento del virus de inmunodeficiencia humana (VIH) como soporte. Es este virus conduce a una de las peores enfermedades - Síndrome de Inmunodeficiencia Adquirida (SIDA). Öbür Patrick y Nathalie Cartier informaron los resultados del tratamiento de los trastornos neurodegenerativos congénitas (adrenoleu) de dos a siete años hijo en una reunión de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular.

Enfermedades determinadas genéticamente son causados ​​por anormalidades en la estructura de los genes - la primera etapa del esquema clásico de "gen de la proteína-signo" que conducen a la síntesis de proteína defectuosa, y en consecuencia -. La manifestación del signo equivocado

Un modelo más sofisticado se ve como un "gen (ADN) - ARN - proteína - la modificación de proteínas - una señal." Para intervenir en el desarrollo de enfermedades congénitas puede ser a nivel de ADN y nivel de ARN, por medio del cual se sintetiza la proteína.

El más eficaz sería la de prevenir el desarrollo de la enfermedad en las primeras etapas - en el desarrollo embrionario, pero el riesgo es extremadamente alto científicos parada de tales experimentos, porque en este caso el cambio tendrá todo - incluyendo las células germinales. ¿Y cómo afectará esto a los niños curados persona todavía es imposible predecir con exactitud.

La investigación experimental y clínica en curso se basa en llevar - la adición de un nuevo gen a la defectuosa existente. Los objetivos no son todas las células del cuerpo, pero sólo aquellos tejidos en los que la expresión de esta característica es más importante - por ejemplo, el tejido nervioso en la enfermedad de Parkinson, o la médula ósea en la talasemia
.
Genes normales son introducidos por diversos medios de comunicación - vectores. El más caro, sino también el método más eficaz es la introducción de un gen que funciona normalmente en una parte de la adenovirus.

El mismo procedimiento puede repetirse con una mayor fiabilidad y ex vivo (fuera del cuerpo) - recoger biopsia de tejido celular, para introducirlos en un gen in vitro (in vitro) para controlar la eficiencia, y luego trasplantado espalda. Y reducir al mínimo los posibles efectos secundarios de los vectores que no están en contacto con otras células del organismo.

Así lo hicieron Öbür y Cartier, introduciendo el gen correcto con un vector del VIH en las células de la médula ósea en un cultivo celular, y luego trasplantar adolescentes con la derrota de la cáscara de las vías nerviosas informado Gazeta.Gazeta

Por enfermedades tratables mediante terapia génica no sólo son innatas - este método le permite bloquear la proliferación de diferentes virus, o la formación de proteínas que dan lugar a la aparición de tumores. Entre la enfermedad recesiva terapia de las enfermedades genéticas más prometedor cuando la condición anormal es causada por un alelo recesivo. En este caso, el gen adscititious en el ADN inhibe la expresión del defectuoso.

A pesar de los resultados positivos y que abre perspectivas para el tratamiento de millones de personas con enfermedades genéticas congénitas, no sólo a los moralistas, pero los científicos de todo el mundo no ocultan su preocupación por el posible impacto negativo del componente viral de la "medicina" para la salud humana.

Tags

Vea también

Nueva y Notable