法国医生已经通过艾滋病治愈儿童




新的方法来处理先天性疾病法国科学家发现:艾滋病病毒的帮助下被引入到患者的子女,而不是遗传性疾病的基因与治疗所必需的基因骨髓

法国科学家已经能够通过引入骨髓为青少年所需基因治疗的细胞治疗重先天性疾病。由于提供基因DNA的方法是使用HIV - 这种病毒感染人引起艾滋病的

有人说,最好的治疗方法 - 预防。当然,这是,在获得性疾病,如感染,寄生虫和退行性病变的情况下。如果孩子得到病从他们的父母?如果原因是没有生命和坏习惯和坏的遗传和自然变化机制的一种方式。大部分的细菌,病毒和寄生虫可以从体内取出,但如何改变自己的基因呢?

直到最近,基因决定只能够治疗对症-podavlyat疾病与药物只有一些表现的疾病。不过,我想了解如何治疗疾病本身,在这种情况下 - 改变受损基因

这种想法基因治疗 - 治疗旨在通过引入其身体的正常基因,从而使他们能够克服缺陷基因的效果摆脱人类遗传疾病的

再次治疗的新方法的思路是从大自然借来的。毕竟,来改变受控和定向的外源基因的能力已嵌入病毒遗传信息插入宿主细胞。

更具侵略性的病毒 - 的更有效的治疗。

因此,研究人员决定从法国国家医学机构和用于治疗人类免疫缺陷病毒(HIV)作为载体。正是这种病毒会导致最严重的疾病之一 - 获得性免疫缺陷综合症(爱滋病)。欧博帕特里克和娜塔莉卡地亚报道治疗先天性神经退行性疾病(肾上腺)二七年的孩子在基因和细胞治疗的欧洲协会的会议结果。

遗传决定疾病是由在基因的结构异常引起 - 的“基因蛋白标志”,导致有缺陷的蛋白质的合成,并因此经典方案的第一阶段 - 错符号的表现

一个更复杂的模型看起来像一个“基因(DNA) - RNA - 蛋白质 - 蛋白质修饰的 - 一个标志”干预先天性疾病的发展可以是DNA和RNA水平的水平,利用它的蛋白质合成。

最有效的是防止疾病发展的早期阶段的 - 在胚胎发育,但风险从这些实验极高停止科学家,因为在这种情况下,改变将有一切 - 包括生殖细胞。而这将如何影响孩子治愈的人仍无法准确预测。

正在进行的实验和临床研究是基于将 - 增加一个新的基因,以现有的缺陷。的目标不是身体的所有细胞,但只有那些组织,其中该功能的表达是最重要的 - 例如,神经组织在帕金森氏病,或骨髓中地中海贫血

载体 - 正常基因是通过各种媒体介绍。最昂贵的,而且是最有效的方法是引入了正常功能的基因在腺病毒的一部分。

相同的过程可以被重复以更高的可靠性和离体(外体) - 收集细胞组织活检,来介绍一下在体外的基因(在体外)来控制的效率,然后移植回。同时最小化不与生物体的其他细胞接触的载体的可能的副作用。

因此,没有欧博和卡地亚,艾滋病毒在骨髓细胞的载体在细胞培养中输入了正确的基因,然后移植到青少年的神经通路的外壳的失利报Gazeta.Gazeta

通过疾病治疗的基因治疗不仅是与生俱来的 - 这种方法可以让你在不同的病毒扩散,或蛋白质,导致肿瘤的发展形成。其中最有前途的遗传性疾病的治疗隐性遗传病时异常是由隐性基因引起的。在这种情况下,外加基因在DNA抑制有缺陷的表达。

尽管世界各地的积极成果,对数以百万计的人患有先天遗传性疾病,不仅是道德的治疗开辟了前景,但科学家们丝毫不掩饰对“药”的病毒成分对人体健康可能造成的负面影响的担忧。

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