Французькі лікарі лікують дітей з СНІДом

Відкрито новий спосіб боротьби з вродженими захворюваннями: за допомогою вірусу СНІДу вони ввели в кістковий мозок хворих дітей замість спадкових генів при захворюваннях гени, необхідні для лікування.

Французькі вчені змогли вилікувати серйозну вроджену хворобу шляхом введення генів в кісткові клітинки підлітків, необхідних для лікування. ВІЛ, вірус імунодефіциту людини, що викликає СНІД, був використаний як засіб для доставки генів в ДНК.

Вона сказала, що краще лікування є профілактикою. Звичайно, це випадок, коли мова йде про придбані захворювання, такі як інфекції, паразитичні і дистрофічні ураження. Що робити, якщо дитина отримує захворювання від батьків? Якщо несправність не має способу життя і не поганих звичок, але бідна спадкоємність і природні механізми варіабельності. Більшість бактерій, вірусів і паразитів можна видалити з організму, але як ви змінюєте гени?

До недавнього часу генетично визначені захворювання можна лікувати тільки симптоматично - пригнічувати лише деякі прояви захворювання за допомогою препаратів. Однак я хотів би дізнатися, як лікувати саму хворобу, в цьому випадку змінити пошкоджені гени.

Це ідея генної терапії – лікування, спрямоване на позбавлення людини генетичної хвороби шляхом введення нормальних генів в організм, щоб вони могли подолати вплив дефектних генів.

Ще раз, ідея нового способу лікування була запозичена з природи. Після того, як віруси мають можливість контролювати і цілеспрямовано змінити зовнішній геном, вбудовуючи їх генетичну інформацію в клітинах хост.

Чим більш агресивний вірус, тим ефективніше лікування.

Для терапії вірусом імунодефіциту людини (HIV) прийнято рішення дослідників з Французького національного біомедичного агентства та використовується для терапії вірусом імунодефіциту людини (HIV) як носія. Це вірус, який веде до одного з найбільш страшних захворювань - набутий імунодефіцитний синдром (СНІД). Патрик Аубур та Наталія Картьє презентували результати лікування вроджених нейродегенеративних розладів (адренолукодистрофи) у двох семирічних дітей на засіданні Європейського товариства генетики та клітинної терапії.

Генетично визначені захворювання обумовлені порушеннями в структурі генів - перша стадія класичного генно-протеїнно-призначеної схеми, що призводить до синтезу дефектного білка, а отже - неправильного прояву риси.

Більш складна модель виглядає як «ген (ДНК) – РНК – протеїн – модифікація білків – рис.» Можливе втручання в розвиток вродженого захворювання як на рівні ДНК, так і на рівні РНК, на зображенні якого синтезується білок.

Найефективніші б запобігти розвитку захворювання на ранніх стадіях - при ембріонічному розвитку, але ультрависокі ризики все ще перестануть науковців з таких експериментів, адже в цьому випадку все буде змінено, в тому числі проростки клітин. І як це вплине на дітей замкненої людини, не можна прогнозувати точно ще.

Експериментальні та клінічні дослідження базуються на впровадженні нового гена до існуючого дефекту. Цілі не всі клітини тіла, але тільки ті тканини, в яких прояв цього симптому є найважливішим - наприклад, нервова тканина в хвороби Паркінсона або кісткового мозку в талаземії.

Нормальні гени вводяться з використанням різних носіїв – векторів. Найдорожчішим, але також найефективнішим методом є введення нормального функціонування гена в аденовірус.

Така ж процедура може повторюватися з більшою надійністю і ex vivo (посередині тіла) – беруть клітини тканин під час біопсії, вводять ген в них in vitro (в in vitro), контролювати ефективність, а потім пересадити назад. Це дозволяє мінімізувати можливі побічні ефекти носіїв, які не вводять контакт з іншими клітинами тіла.

Так зробив Обур і Картьє, запроваджуючи правильний ген за допомогою вектора ВІЛ в клітинки кісткового мозку в умовах клітинної культури, а потім пересаджуючи їх до підлітків з пошкодженням підкладки нервового тракту, газети. Новини

Хвороби, які можуть лікуватися генною терапією, не тільки вроджені – цей метод дозволяє блокувати розмноження різних вірусів або утворення білків, які призводять до розвитку пухлин. Серед генетичних захворювань, найбільш перспективне лікування рецепційних захворювань, коли патологічний стан викликаний гнійним геном алелем. У цьому випадку введений ген на рівні ДНК пригнічує прояв дефектності.

Незважаючи на позитивний результат і перспективи лікування мільйонів людей з вродженими генетичними захворюваннями, не тільки моральних, але і науковців по всьому світу не приховує страхів про можливі негативні наслідки вірусної складової «лікі» на здоров’я людини.