317
Новий крок в генетичній медицині
Вперше затверджено препарат, який виправляє помилки в генетичному коді людини для комерційного використання в країнах ЄС. Препарат, який називається Глібера, був схвалений для продажу Європейською Комісією і тепер може бути продано в усіх аптеках ЄС.
Препарат розроблений для лікування панкреатиту, рідкісного захворювання, яке запобігає утворенню жиру. Виробники кажуть, що препарат вже доступний для придбання наступного року.
Принцип генної терапії дуже простий: якщо виникає проблема з частиною генетичного коду людини, то препарат просто замінює його робочою. Проте деякі дослідження мали проблеми: Кілька пацієнтів США розвивалися лейкемії.
Глібер використовується для лікування ліпопротеїну дефіциту ліпідів. Люди з пошкодженою копією гена, відповідальною за розбиття жирів і виробництво ліпопротеїну ліпопротеїну, є тільки один пацієнт у мільйоні у світі. Нездатність розбити жир призводить до того, що жир накопичується в крові. Це викликає біль в животі і життєздатне запалення підшлункової залози (панкреатит).
До недавнього часу єдиний спосіб лікування цієї хвороби був раціон надзвичайно низьким.
Терапія, розроблена UniQure, використовує спеціальний вірус, який несе робочу копію гена до клітин організму. Агентство Європейської Медицини затвердило терапію для найбільш тяжких хворих на хворі.
Джорн Альдаг, виконавчий директор UniQure, сказав: «Сучасне затвердження Гліберу Європейською Комісією відзначає дуже важливий крок для фармакології та медицини, оскільки це дозволяє додатково використовувати генну терапію для інших рідкісних і нетрадиційних захворювань. й
Компанія також заявила, що вона має намір пропагувати свій препарат для затвердження в США та Канаді.
Перша країна в світі затвердження генної терапії була Китаєм. Це сталося в 2003 році, коли Шеньчжень SiBiono GenTech отримав ліцензію від Державної продовольчої та наркотичної адміністрації Китаю до комерційно використовують рекомбінантну генну терапію Ad-p53 для лікування карциноми головного та шиї. Цей тип облікових записів раку становить близько 10% від 2,5 млн. нових онкологічних пацієнтів у Китаї.
Після п'яти років клінічних досліджень китайські дослідники приходять дуже хороші результати. Єдиний побічний ефект Ad-p53 є підвищенням температури, але не у всіх пацієнтів. Через вісім тижнів комбінованої променевої і генної терапії 64% пацієнтів з розширеними пухлинами показали повну регресію, а 32% показали часткову регресію.
На прикладі Китаю показано, що генотерапія може бути реальною амброзією в сучасній медицині. У Китаї процедура отримання лікарської ліцензії набагато простіше, ніж в Європі і США. Але з того, як Європа також пряжила 2012 року, можливо, що домінантність генних рапсів просто навколо кута.
Джерело: /users/104
Препарат розроблений для лікування панкреатиту, рідкісного захворювання, яке запобігає утворенню жиру. Виробники кажуть, що препарат вже доступний для придбання наступного року.
Принцип генної терапії дуже простий: якщо виникає проблема з частиною генетичного коду людини, то препарат просто замінює його робочою. Проте деякі дослідження мали проблеми: Кілька пацієнтів США розвивалися лейкемії.
Глібер використовується для лікування ліпопротеїну дефіциту ліпідів. Люди з пошкодженою копією гена, відповідальною за розбиття жирів і виробництво ліпопротеїну ліпопротеїну, є тільки один пацієнт у мільйоні у світі. Нездатність розбити жир призводить до того, що жир накопичується в крові. Це викликає біль в животі і життєздатне запалення підшлункової залози (панкреатит).
До недавнього часу єдиний спосіб лікування цієї хвороби був раціон надзвичайно низьким.
Терапія, розроблена UniQure, використовує спеціальний вірус, який несе робочу копію гена до клітин організму. Агентство Європейської Медицини затвердило терапію для найбільш тяжких хворих на хворі.
Джорн Альдаг, виконавчий директор UniQure, сказав: «Сучасне затвердження Гліберу Європейською Комісією відзначає дуже важливий крок для фармакології та медицини, оскільки це дозволяє додатково використовувати генну терапію для інших рідкісних і нетрадиційних захворювань. й
Компанія також заявила, що вона має намір пропагувати свій препарат для затвердження в США та Канаді.
Перша країна в світі затвердження генної терапії була Китаєм. Це сталося в 2003 році, коли Шеньчжень SiBiono GenTech отримав ліцензію від Державної продовольчої та наркотичної адміністрації Китаю до комерційно використовують рекомбінантну генну терапію Ad-p53 для лікування карциноми головного та шиї. Цей тип облікових записів раку становить близько 10% від 2,5 млн. нових онкологічних пацієнтів у Китаї.
Після п'яти років клінічних досліджень китайські дослідники приходять дуже хороші результати. Єдиний побічний ефект Ad-p53 є підвищенням температури, але не у всіх пацієнтів. Через вісім тижнів комбінованої променевої і генної терапії 64% пацієнтів з розширеними пухлинами показали повну регресію, а 32% показали часткову регресію.
На прикладі Китаю показано, що генотерапія може бути реальною амброзією в сучасній медицині. У Китаї процедура отримання лікарської ліцензії набагато простіше, ніж в Європі і США. Але з того, як Європа також пряжила 2012 року, можливо, що домінантність генних рапсів просто навколо кута.
Джерело: /users/104
