一个新的步骤,在遗传医学

药物,纠正错误,在人类基因代码,是第一个批准用于欧盟国家在商业基础上。 药物称为Glybera(Glybera)已获准从欧洲委员会和现在可以出售所有的药店在欧盟。

该药物是为了享胰腺炎–一种罕见的疾病,这使得身体的正常过程的脂肪。 制造商说,药物已经被用于购买下一年。

该原则的基因疗法是非常简单:如果一部分人类的基因密码还有一个问题,药物只是取代它的工作。 然而,一些研究报告问题:几个病人从我们已经开发了白血病。






Glybera用于治疗的缺乏蛋白脂酶。 人与破坏的复制基因这是负责的崩溃脂肪和生产脂蛋白脂酶,在世界上存在,只有一个病人在一百万。 无法打破脂肪使脂肪积累在血液。 它导致腹痛苦和威胁生命的胰腺发炎(胰腺炎)。

直到最近,唯一的治疗这个疾病是一个饮食中极为低脂肪。

治疗,开发UniQure,使用的是一种特别的病毒迁移到身体的细胞,工作副本的基因。 欧洲药品局已经批准了这一疗法用于治疗大多数危重病患者在今年年初开始。

执行主任的UniQure乔恩Aldag说,"最终批准Glybera欧洲委员会是一个非常重要的步骤,用于药理学和医药,因为它使得能够进一步应用程序的基因疗法用于治疗其它罕见和不适于传统药物的疾病"

该公司还宣布,它打算促进他们的药物批准在美国和加拿大。






第一国家在世界上这已经批准了一个基因治疗,是中国。 这事发生在2003年,当时该公司深圳SiBiono正帆获得许可证的国家行政部门为食品和药物管理局的中国对商业性使用重组的基因治疗的广告-p53用于治疗的鳞状细胞癌的头部和颈部。 这种类型的癌症占约10%的2.5亿新的癌症病人在中国。

经过五年的临床试验,中国的研究人员来到非常好的结果。 只有副作用的广告-p53是发烧,但并不是所有的患者。 八周后的联合使用辐射和基因治疗的64%患有先进的肿瘤显示出完全回归和32%的部分。

中国的例子显示出基因疗法可能是一个真正的美味在现代医学。 正如他们所说,许多研究员在中国,该程序获得许可证的药品更容易,而不是在欧洲和美国。 但是,由于在2012年"屈服"和欧洲,这是完全可能的主导地位的基因治疗方法已经不远了。

 

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