317
0,1
2016-09-21
Новый шаг в генной медицине
Лекарство, которое исправляет ошибки в генетическом коде человека, впервые было одобрено для использования в странах Евросоюза на коммерческой основе. Препарат под названием Глайбера (Glybera) получило разрешение на продажу от Еврокомиссии и теперь может продаваться во всех аптеках стран ЕС.
Лекарство было разработано для лечения панкреатита – редкой болезни, которая не даёт организму должным образом перерабатывать жиры. Производители говорят, что препарат уже будет доступен для покупки в следующем году.
Принцип действия генной терапии очень прост: если с частью генетического кода человека есть проблема, то препарат просто заменяет её на рабочую. Тем не менее, в некоторых исследованиях были проблемы: у нескольких пациентов из США развилась лейкимия.
Глайбера используется для лечения недостаточности липопротеинлипазы. Люди с поврежденной копией гена, которая отвечает за расщепление жиров и выработку липопротеинлипазы, существуют в мире лишь один пациент на миллион. Невозможность расщеплять жиры приводит к тому, что жир накапливается в крови. Это вызывает боли в животе и опасное для жизни воспаление поджелудочной железы (панкреатит).
До недавнего времени единственным способом лечения этого заболевания была диета с предельно низким содержанием жиров.
Терапия, разработанная компанией UniQure, использует специальный вирус, который переносит к клеткам организма рабочую копию гена. Европейское агентство по лекарственным средствам одобрило эту терапию для лечения наиболее тяжелобольных пациентов в начале этого года.
Исполнительный директор UniQure Йорн Алдаг сказал: «Окончательное утверждение Глайбера Европейской комиссией означает очень важный шаг для фармакологии и медицины, ведь оно делает возможным дальнейшее применение генной терапии для лечения других редких и не поддающихся традиционным препаратам заболеваний»
Компания также заявила, что намерена продвигать свой препарат на одобрение в США и Канаде.
Первой страной в мире, которая одобрила генную терапию, стал Китай. Это случилось ещё в 2003 году, когда компания Shenzhen SiBiono GenTech получила лицензию Государственного управления по еде и медикаментам Китая на коммерческое использование рекомбинантной генной терапии Ad-p53 для лечения плоскоклеточной карциномы головы и шеи. На этот тип рака приходится около 10% из 2,5 миллионов новых больных раком в Китае.
После пяти лет клинических испытаний китайские исследователи пришли к очень хорошим результатам. Единственным побочным эффектом Ad-p53 является лихорадка, но не у всех больных. После восьми недель совместного применения лучевой и генной терапии 64% больных с поздними стадиями опухоли показали полный регресс, а 32% — частичный.
На примере Китая видно, что генная терапия может быть настоящей амброзией в современной медицине. Как говорят многие исследователи, в Китае процедура получения лицензии на лекарства намного проще, чем в Европе и США. Но поскольку к 2012 году «прогнулась» и Европа, то вполне возможно, что господство генных методов лечения уже не за горами.
Источник: /users/104
Лекарство было разработано для лечения панкреатита – редкой болезни, которая не даёт организму должным образом перерабатывать жиры. Производители говорят, что препарат уже будет доступен для покупки в следующем году.
Принцип действия генной терапии очень прост: если с частью генетического кода человека есть проблема, то препарат просто заменяет её на рабочую. Тем не менее, в некоторых исследованиях были проблемы: у нескольких пациентов из США развилась лейкимия.
Глайбера используется для лечения недостаточности липопротеинлипазы. Люди с поврежденной копией гена, которая отвечает за расщепление жиров и выработку липопротеинлипазы, существуют в мире лишь один пациент на миллион. Невозможность расщеплять жиры приводит к тому, что жир накапливается в крови. Это вызывает боли в животе и опасное для жизни воспаление поджелудочной железы (панкреатит).
До недавнего времени единственным способом лечения этого заболевания была диета с предельно низким содержанием жиров.
Терапия, разработанная компанией UniQure, использует специальный вирус, который переносит к клеткам организма рабочую копию гена. Европейское агентство по лекарственным средствам одобрило эту терапию для лечения наиболее тяжелобольных пациентов в начале этого года.
Исполнительный директор UniQure Йорн Алдаг сказал: «Окончательное утверждение Глайбера Европейской комиссией означает очень важный шаг для фармакологии и медицины, ведь оно делает возможным дальнейшее применение генной терапии для лечения других редких и не поддающихся традиционным препаратам заболеваний»
Компания также заявила, что намерена продвигать свой препарат на одобрение в США и Канаде.
Первой страной в мире, которая одобрила генную терапию, стал Китай. Это случилось ещё в 2003 году, когда компания Shenzhen SiBiono GenTech получила лицензию Государственного управления по еде и медикаментам Китая на коммерческое использование рекомбинантной генной терапии Ad-p53 для лечения плоскоклеточной карциномы головы и шеи. На этот тип рака приходится около 10% из 2,5 миллионов новых больных раком в Китае.
После пяти лет клинических испытаний китайские исследователи пришли к очень хорошим результатам. Единственным побочным эффектом Ad-p53 является лихорадка, но не у всех больных. После восьми недель совместного применения лучевой и генной терапии 64% больных с поздними стадиями опухоли показали полный регресс, а 32% — частичный.
На примере Китая видно, что генная терапия может быть настоящей амброзией в современной медицине. Как говорят многие исследователи, в Китае процедура получения лицензии на лекарства намного проще, чем в Европе и США. Но поскольку к 2012 году «прогнулась» и Европа, то вполне возможно, что господство генных методов лечения уже не за горами.
Источник: /users/104
