Нова ера в медицині: Перша комерційна лікування смертельної хвороби через генну модифікацію

р.


Ретровірус, який виконує нову версію геному, у виді художника

В Європі очікується генерація генів Strimvelis. Якщо затверджено, то для лікування смертельної хвороби буде перша генопедиційна терапія.

Захворювання, що терапія лікує, називається вираженою імунодефіцитною (SCID, алімпгоцитоз, синдром Глянзман-Рінекер). Також відомий як «синдром хлопчика-бладера» – люди з таким дефектом пологів практично позбавлені імунітету, вкрай вразливі до інфекційних захворювань і змушені залишатися в стерильних умовах.

У 1970-х рр. в ЗМІ проживала одна з відомих пацієнтів. У 1976 році на базі свого життя американський телевізійний фільм «Хлопець в пластиковій бугельці» (традиційний переклад назви – «Під Ходомом»), знятий з Джоном Трагальмою в ролі заголовка.

Терапія належить британському фармакологічному гігантом GlaxoSmithKline, який придбав її в 2010 році від Міланського інституту генетичної терапії. Він вже був успішно протестований в Італії на 18 хворих дітей, з першим лікуванням відбувається 15 років тому. Вони все ще живі. У Європі близько 14 пологів дітей з цією хворобою на рік.

На початку квітня Європейська комісія затвердила лікування. GSK очікується, що не існує проблем з сертифікацією, а якщо це було схвалено, він зможе направляти терапія в 27 країнах Європи і почати процес ліцензування в США. Успішна реалізація планів такої великої компанії відкриє нову епоху в медицині.

«Ідею, що ви не повинні турбуватися про що-небудь і просто бути нормальними, змушує людей збуджуватися», - сказав Марсія Бойл, засновник і президент Фонду іммунодефіциту, син якого є одним з 200 дітей, що живуть з хворобою. Я трохи скептично про генну терапію, тому що ми довго чекали, але це не просто фокусувати.

Традиційні варіанти боротьби з SCID - це трансплантація кісткового мозку (складно-дорожча операція, яка вимагає наявності відповідних донорів, і часто призводить до смерті) або використання ферментних замінників, одна ампула якої коштує $ 5,000.

У новій системі лікування, за допомогою редагування генів, лікарі витягують стовбурові клітини з кісткового мозку пацієнта, відредагують геном «в in vitro», вводять нову копію в ретровірус, який потім доставляє його до клітин організму.

За даними Альянсу регенеративної медицини, генетичні дослідження є бумінгом, з компаніями, які інвестують $10 млрд у 2015 році. В роботі наведено понад 5,000 різних генетичних захворювань, викликаних дефектом лише одного гена, а в роботі є кілька сотень варіантів лікування. 70 терапевтичних процедур на фінальних стадіях тестування.

Джерело: geektimes.ru/post/275436/