Una nueva era en la medicina: el primer método comercial para el tratamiento de enfermedades mortales a través de la modificación genética

retrovirus que llevan una nueva versión del genoma, en representación del artista
En Europa, a la espera de recibir el certificado, la terapia de gen llamado Strimvelis. Si se aprueba, sería la primera terapia génica mediante la edición para el tratamiento de la enfermedad mortal.
La enfermedad, que trata a la terapia, llamada inmunodeficiencia combinada severa (SCID, alymphocytosis, síndrome Glyantsmana-Rinikera). También se conoce como "síndrome del niño burbuja" - las personas con este defecto congénito prácticamente ningún sistema inmune, es extremadamente vulnerable a las enfermedades infecciosas y tienen que estar en un ambiente estéril.
Uno de los pacientes habían conocido David Vetter, cuyo caso fue ampliamente difundido por los medios de comunicación en 1970. En 1976, basada en su vida se hizo una película americana de televisión "El chico de la burbuja de plástico" (traducción tradicional del nombre - "Bajo el capó") con John Travolta.
Terapia Farmacológica Británica sostiene gigante GlaxoSmithKline, que lo compró en 2010 en el Instituto de Terapia Genética de Milán. Ya se ha probado con éxito en Italia durante 18 niños enfermos, y el primer tratamiento se llevó a cabo hace 15 años. Todos ellos están todavía vivos. Registrado total de 14 casos de nacimiento de los niños con esta enfermedad en Europa por año.
A principios de abril, la Comisión Europea aprobó el pre-tratamiento. Se espera que los problemas con la certificación de GSK no, y si por lo que será capaz de vender este tratamiento en 27 países europeos y en los Estados Unidos para iniciar el proceso de concesión de licencias. La aplicación con éxito de una empresa tan grande tiene previsto abrir una nueva era en la medicina.
"La idea de que ya no tiene que preocuparse por nada y sólo ser normal, lleva a la gente en el entusiasmo, - dijo Marcia Boyle [Marcia Boyle], fundador y presidente de la inmunodeficiencia, cuyo hijo es uno de los 200 niños que viven hoy con esta enfermedad grave. - Soy un poco escéptico de la terapia génica, como hemos esperado mucho su apariencia, pero la madre naturaleza tonto no era tan fácil »Blog. Las opciones tradicionales para tratar con SCID es un trasplante de médula ósea (una operación compleja y costosa, que requiere la disponibilidad de donantes adecuados, y con frecuencia resulta en la muerte) o el uso de una diputados de la enzima, una ampolla, que es un valor de $ 5.000.
El nuevo sistema de tratamiento mediante la edición de los genes, los médicos extraen las células madre de la médula ósea del paciente, editar génica "in vitro", la introducción de una nueva copia de un retrovirus, que a su vez lo entrega a las células del cuerpo.
De acuerdo con la Alianza de la medicina regenerativa, los estudios genéticos están en auge, las empresas dedicadas a esta actividad en el año 2015 recibieron un total de alrededor de $ 10 mil millones de inversión. Actualmente hay más de 5.000 enfermedades genéticas diferentes causadas por un defecto en un solo gen, y se encuentran en el desarrollo de varios cientos de opciones para su tratamiento por la edición de genes. 70 tipos de terapia están en las etapas finales de la prueba.
Fuente: geektimes.ru/post/275436/