Генотерапія повернула глухість глухих мишей

Сьомі гени відомі викликати глухість при мутації. Вчені в Бостонській дитячій лікарні зосередилися на одному з трьох: TMC1. Цей ген викликає чотири до восьми відсотків випадків глухості. Він відповідає за білок, який перетворює звук в електричні сигнали для відправки в мозок. Введення гена повернуло слух до мишей.




Сенсорні пучки волосся у вигляді інверторного В вухо. Кожен з балок містить 50 до 100 мікровілі з протеїнами TMC. Генотерапія відновлює слух, додаючи діючі білки.

Вчені знімали ген TMC1 з однієї групи мишей. Друга група мала мутований ген. Дослідники використовували аденоасоційований вірус 1 (AAV1) для транспортування гена і активатора - генетична послідовність для перетворення гена в клітинки волосся. Клітинки для волосся – рецептори слухової системи та вестибулярного апарату у всіх хребетних. У результатах мишей почав чути знову.

Мишей без гена TMC1 (з надмірною глухістю) знову реагує на звук. У клітинах волосся почали генерувати електричні сигнали, а також активовано слухову частину головного мозку мишей. Мишей у другій групі (з мутацією, домінантною формою глухості) також відновив слух.

Дослідники сподіваються розпочати випробування на волонтерів у наступні 5 до 10 років. До цього потрібно дізнатися, чи має терапія тривалий ефект.



Сенсорні клітини волосся в вусі мишки після генної терапії. Наука

У квітні 2015 року японські вчені з Університету Цзянтендо відновили слухання мишей з вродженою глухістю за допомогою гена Gjb2. Ген мутованого гена зумовлене осушенням з вродженою глухістю. Учені працювали на одному вусі гризу, і почали чути звук 70 децибелів. Другий вухо залишився глухим. У Японії близько 30 тис. осіб страждають від вродженої глухості через мутації цього гена.

У жовтні 2014 року науковці Університету Мічигану використовували умовну рекомбінацію генів для отримання глухих мишей NT3. Після двох тижнів слух мишей частково відновлено.

Джерело: geektimes.ru/post/253348/