La terapia génica ha vuelto oídos sordos ratones

Conocido setenta genes que son la causa de la mutación en la sordera. Científicos de la Бостонского Hospital de Niños centra en trabajar con uno de ellos: TMC1. Este gen - la causa de siete y cincuenta y seis por ciento de los casos de sordera. Es responsable de una proteína que convierte el sonido en señales eléctricas para ser enviado al cerebro. La introducción del gen en ratones llegó a oír.




Los haces ciliadas sensoriales en la forma de una V invertida en el oído. Cada una de las vigas sodezhit de 50 a 100 con microvellosidades TMC-proteínas. La terapia génica restaura la audición adición de proteínas existentes. I>

Los investigadores quitaron un grupo de ratones un gen TMC1. El segundo grupo de genes se mutó. Los investigadores utilizaron virus adeno-asociado 1 (AAV1) para el transporte y el gen activador - una secuencia genética para activar el gen en células de pelo. Las células ciliadas - un receptor de del sistema auditivo y del sistema vestibular en todos los vertebrados. Los resultados del ratón de nuevo empezaron a oír.

Los ratones sin el gen TMC1 (forma recesiva de la sordera) de nuevo comenzó a reaccionar al sonido. Las células ciliadas han comenzado a generar señales eléctricas y el auricular del tronco cerebral de los ratones aumentó. Los ratones en el segundo grupo (con la mutación - la forma dominante de sordera) y restaurar la audición.

Los investigadores esperan comenzar las pruebas en voluntarios en los próximos 5-10 años. Antes de eso, tienen que determinar si la terapia es un efecto a largo plazo.



Las células ciliadas sensoriales en el oído después de una terapia genética del ratón. ScienceDaily

En abril de 2015, científicos japoneses de la Universidad Dzyuntendo restaurar ratones audición con sordera congénita usando GJB2 gen. El gen mutado fue la causa de sordera congénita con descendencia. Los científicos han estado trabajando en un roedor oído, y se convirtió en escuchar el volumen del sonido de 70 decibelios. La segunda oreja era sordo. En Japón, alrededor de 30 mil personas sufren de sordera congénita debido a una mutación de este gen.

En octubre de 2014, científicos de la Universidad de Michigan использовали gen condicional recombinación, para forzar el cuerpo para producir una proteína NT3 ratón sordo. Dos semanas más tarde, la audiencia en ratones fue parcialmente restaurado.

Fuente: geektimes.ru/post/253348/

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